Onderzoekers VUB flinke stap dichter bij behandeling van erfelijke spierziekte
Onderzoekers van de VUB zijn een flinke stap dichter bij een therapie van de ziekte van Duchenne, een onomkeerbare spierziekte die vooral jongens treft. Professor Thierry Vanden Driessche en zijn collega Marinee Chuah konden bij muizen een gen met een genezend effect in de spiercellen binnensmokkelen en het ook te activeren.
De ziekte van Duchenne is een erfelijke ziekte die vooral jongens treft. Naar schatting één op 3.500 mannelijke baby's wordt er mee geboren. "Al vanaf de eerste levensjaren laat de aandoening zich voelen en beginnen de spieren af te takelen. Bij Duchenne zijn dat niet alleen de spiercellen, maar evengoed de spieren van het middenrif die de ademhaling regelen en de hartspier. De meeste patiënten bezwijken op jonge leeftijd: ze hebben een levensverwachting tussen 20 en 30 jaar.”
Omdat de ziekte te behandelen, onderzochten Chuah en VandenDriessche de mogelijkheden van gentherapie. “We vonden een middel om in het genetische materiaal van de spiercellen een kopie binnen te brengen van een genezend gen, die de werking van het defecte gen kon overnemen.” Dankzij een lichaamseigen mini-turbomotor werd therapie bovendien veel efficiënter.
Het extra gen met de mini-turbomotor blijft alvast bij muizen hun hele leven actief, zodat ze feitelijk genezen van de aandoening. “Het is nog afwachten of dat ook bij mensen zo zal zijn”, zegt VandenDriessche. “Maar het is alvast hoopgevend dat we bij de proefdieren geen neveneffecten hebben kunnen vaststellen.”
Eerste testen bij jongvolwassenen
Het is de bedoeling om op een termijn van ongeveer drie jaar met een klinische studie te beginnen, eerst bij jongvolwassenen, later dan wellicht ook bij jongere kinderen en baby's.
Tijdens hun onderzoek ontdekten beide professoren nog andere gelijkaardige mini-turbomotoren, die in de toekomst wellicht voor andere erfelijke aandoeningen hun nut zullen bewijzen. Verder onderzoek is daar noodzakelijk. De resultaten van het onderzoek werden vandaag gepubliceerd in het wetenschappelijke tijdschrift Nature Communications.
Gratis onbeperkt toegang tot Showbytes? Dat kan!
Log in of maak een account aan en mis niks meer van de sterren.Lees Meer
-
PREMIUM
El Niño is officieel ten einde: zal dit een impact hebben op onze lente en zomer?
-
Jobat
Wie krijgt vakantiegeld? Om welk bedrag gaat het? En wanneer wordt het uitbetaald?
Heel wat werknemers verwachten in aanloop naar de zomervakantie hun deugddoend - jaarlijks terugkerend – extraatje: het vakantiegeld. Jobat.be klopte aan bij Matthias Debruyckere, juridisch expert bij hr-dienstengroep Liantis, om de meest gestelde vragen rond dit topic beantwoord te zien. -
In de oceaan zijn er honderdduizenden, maar tot nu werden ze amper bestudeerd: wat zijn blauwe gaten?
Wetenschappers wereldwijd richten momenteel hun aandacht op een gek natuurverschijnsel: een gigantisch blauw gat voor de kust van Florida. Terwijl zwarte gaten in de ruimte al decennialang de fascinatie van wetenschappers en het grote publiek hebben, blijven blauwe gaten onder de radar. Wat zijn ze precies? En waarom is het onderzoek naar dit blauwe gat zo veelbesproken? -
-
Livios
In welke maanden leveren je zonnepanelen het meeste op en hoe komt dat?
-
6
Noorwegen wil als eerste land ter wereld toestemming geven voor diepzeemijnbouw
De Noorse overheid heeft maandag spelers uit de sector opgeroepen om loten aan te duiden op de Noorse zeebodem waarin ze geïnteresseerd zouden zijn om aan mijnbouw te doen. Het is een nieuwe stap in de richting van diepzeemijnbouw, een controversiële praktijk. Het land wil vanaf volgend jaar, als eerste land ter wereld, vergunningen toekennen. -
9
Eclipsgekte in Noord-Amerika: “Nog ergere files verwacht dan bij zonsverduistering van 2017”
Maandagmiddag zet een totale zonsverduistering 44 miljoen Amerikanen, Canadezen en Mexicanen in het donker. Miljoenen anderen zullen proberen binnen ‘the path of totality’ te raken, een 198 kilometer smalle strook van Montréal tot Mexico waarbinnen alle zonlicht even volledig verdwijnt. Wordt het echt zo spectaculair? Wij vroegen het aan oud-Nasa-sterrenkundige Fred Espenak (70). “We vrezen hier voor een nog groter verkeersinfarct dan na de vorige eclips van 2017.” -
Belgische doorbraak in strijd tegen mucoviscidose: “Patiënten helpen die nu uit de boot vallen”
-
Waarom 1 op de 10 Belgen dit weekend beter niet te veel buitenkomt: “We verwachten ook pollenwolken uit buitenland”
-
PREMIUM
Verenigde Staten maken zich op voor ‘totale zonsverduistering’: hoe bijzonder is dit en wanneer kan je er een bij ons zien?
Vandaag rond 20 uur Belgische tijd zullen heel wat mensen vol verwondering omhoog staren in Centraal- en Noord-Amerika. Er is daar een totale zonsverduistering te zien. Wist je dat het dankzij een toevalligheid is dat we zo’n zonsverduistering op onze planeet kunnen bewonderen? Dat er meerdere soorten zijn? En dat we binnenkort ook in ons land een spectaculaire eclips te zien krijgen? HLN-wetenschapsexpert Martijn Peters vertelt je alles wat je moet weten over zonsverduisteringen. -
Nieuw zwart gat ontdekt met Gaia-satelliet van ESA
Gaia BH3, zo klinkt de naam van het nieuwe zwarte gat dat werd ontdekt met de Gaia-satelliet van de Europese Ruimtevaartorganisatie (ESA). De Koninklijke Sterrenwacht van België en de ULB maakten de heugelijke ontdekking bekend in een gezamenlijk persbericht. -
178
Daar is het zomeruur weer: wat betekent dat juist en wanneer schakelen we over?
0 reacties
Resterende karakters 500
Log in en reageer